Un DAM de WorldCare ne se contente pas de s’assurer que votre diagnostic est correct. Il recommande un plan de traitement avec la meilleure approche possible, y compris les dernières options de traitement disponibles et les essais cliniques de nouvelles thérapies à l’étude.
Les membres du WorldCare Consortium® sont à l’avant-garde de la recherche clinique sur les nouveaux traitements pour les maladies graves et complexes qui relèvent de leur spécialité. Ils ont une connaissance approfondie des nouvelles options récemment approuvées ou faisant l’objet d’études cliniques et comprennent les variations des maladies ainsi que la meilleure façon d’optimiser la réponse aux nouvelles approches de traitement.
En fait, 75 % des DAM modifient le traitement recommandé – en suggérant un traitement entièrement différent ou en modifiant l’approche thérapeutique existante, par exemple en ajoutant des médicaments ou des thérapies.
La leucémie est un cancer des cellules souches hématopoïétiques (CSH). Les différents types sont définis comme étant à croissance rapide (aiguë) ou à croissance lente (chronique), et si le cancer commence dans les cellules lymphoïdes ou myéloïdes.1
Les principaux types de leucémie sont :2
• Leucémie lymphocytaire aiguë (LLA). Également appelée leucémie lymphoblastique aiguë, la LLA est le type de leucémie le plus courant chez les enfants, mais elle peut également survenir chez les adultes.
• Leucémie myéloïde aiguë (LMA). La LMA est la leucémie aiguë la plus fréquente chez l’adulte. Elle peut également survenir chez les enfants
• Leucémie lymphocytaire chronique (LLC). La LLC est la leucémie chronique la plus fréquente chez l’adulte. Les personnes atteintes de LLC peuvent se sentir bien pendant des années sans avoir besoin de traitement.
• Leucémie myéloïde chronique (LMC). La LMC survient principalement chez les adultes. Les symptômes peuvent être faibles ou inexistants pendant une longue période avant que les cellules cancéreuses ne se développent plus rapidement et ne s’étendent.
Les symptômes de la leucémie peuvent être vagues et ressembler à ceux de la grippe ou d’autres maladies courantes. Les signes et symptômes typiques sont les suivants :
• Fièvre ou frissons
• Fatigue ou faiblesse persistantes
• Infections fréquentes ou graves
• Perte de poids inexpliquée
• Gonflement des ganglions lymphatiques, hypertrophie de la rate ou du foie
• Ecchymoses ou saignements faciles
• Saignements de nez récurrents
• Présence de minuscules taches rouges sur la peau, appelées pétéchies.
• Sueurs nocturnes excessives
• Douleur ou sensibilité osseuses
La leucémie survient lorsque les cellules sanguines subissent des mutations génétiques qui les incitent à continuer à se développer et à se diviser. Il n’existe aucune cause exacte connue. Les scientifiques pensent qu’elle se développe à partir d’une combinaison de facteurs environnementaux et génétiques.
Les facteurs suivants peuvent augmenter le risque de développer une leucémie:
• Chimiothérapie ou radiothérapie antérieures pour le cancer
• Troubles génétiques, tels que le syndrome de Down
• Exposition à certains produits chimiques, tels que le benzène, présents dans l’essence
• Fumer des cigarettes
• Antécédents familiaux de leucémie
N’oubliez pas que la plupart des personnes présentant ces facteurs de risque ne contractent pas la leucémie, et que de nombreuses personnes chez qui on a diagnostiqué une leucémie n’ont aucun facteur de risque connu.
Les inhibiteurs de la ménine constituent une nouvelle classe de médicaments prometteurs pour le traitement de la LAM avancée, l’une des leucémies les plus difficiles à traiter.3
Les inhibiteurs de la ménine bloquent l’interaction entre la protéine ménine et les gènes exprimant des mutations spécifiques qui favorisent la croissance des cellules cancéreuses, transformant les cellules leucémiques en cellules sanguines normales ou les tuant.3
UCLA Health mène actuellement les deux premiers essais cliniques chez l’homme d’inhibiteurs de ménine par voie orale pour les adultes âgés de 18 ans et plus atteints de LMA avancée qui n’ont pas répondu aux thérapies standards :
• Étude de phase 1/2 sur le ziftoménib. La phase 1 évaluera la dose la plus élevée pouvant être administrée en toute sécurité. La phase 2 poursuivra l’évaluation du médicament chez les patients présentant une mutation génétique spécifique appelée nucléophosmine 1 (NPM1).
• Étude de phase 1 du BMF-219 chez des adultes atteints de LAM avancée, de LAL avec mutations génétiques spécifiques, de lymphome diffus à grandes cellules B, de myélome multiple et de LLC/leucémie lymphocytaire à petites cellules. L’étude évaluera la dose optimale pouvant être administrée en toute sécurité et l’incidence des effets indésirables.
1 Leucémie. (anglais) American Cancer Society. Consulté sur https://www.cancer.org/cancer/types/leukemia.html
2 Leucémie (anglais). Mayo Clinic. Consulté sur https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/leukemia/symptoms-causes/syc-20374373
3 National Cancer Institute. Le revuménib est prometteur dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë avancée (anglais). Consulté sur https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2023/revumenib-menin-inhibitor-advanced-aml
Jefferson Health participe à un essai clinique de phase 2b pour les adultes atteints de tumeurs cérébrales de type glioblastome récemment diagnostiquées. Les cellules tumorales vivantes du patient sont prélevées, puis combinées à un médicament dans de petites chambres qui sont réimplantées dans le cerveau du patient pendant deux jours. Lorsque les cellules tumorales meurent, elles libèrent des particules qui entraînent le système immunitaire à attaquer la tumeur.
Les études de phase 1 ont montré que cette stratégie de traitement était sûre et bien tolérée, avec des améliorations prometteuses en termes de survie, de réponse tumorale et de réponse du système immunitaire.
Le Dr David Andrews, neurochirurgien à Jefferson Health, a collaboré avec une société de biotechnologie pour mettre au point cette approche thérapeutique innovante. L’essai de phase 2b sera mené dans 25 hôpitaux, dont Jefferson Health, et l’objectif est de recruter plus de 90 participants.
Des chercheurs de l’UCLA Health ont récemment découvert que des cellules formant des cicatrices, appelées fibroblastes, présentes dans le cœur, jouent un rôle direct dans la promotion d’un rythme cardiaque irrégulier, connu sous le nom d’arythmie. Leur découverte révolutionnaire a été publiée récemment dans la revue Science.
L’arythmie est une cause sous-jacente de la plupart des cas de mort subite d’origine cardiaque aux États-Unis. La présence d’un plus grand nombre de fibroblastes cardiaques avait déjà été associée à un risque accru d’arythmie. La nouvelle étude a montré que les fibroblastes génèrent un champ électrique et communiquent directement avec les cellules du muscle cardiaque, favorisant activement l’excitabilité et générant des arythmies dans les modèles de souris.
La thérapie actuelle pour traiter les arythmies liées à la formation de tissu cicatriciel dans le cœur consiste à détruire les cellules musculaires dans le tissu cicatriciel au cours d’une procédure appelée ablation. Cette thérapie est très efficace, mais l’arythmie réapparaît chez la moitié des patients dans l’année qui suit, potentiellement en raison d’une augmentation des fibroblastes causée par l’ablation. Les chercheurs poursuivent leurs travaux pour mieux comprendre comment les fibroblastes et les cellules musculaires cardiaques communiquent, en vue de développer de nouvelles stratégies pour aider à prévenir à l’avenir la mort subite d’origine cardiaque causée par l’arythmie.
— Member
Alberta, Canada
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